薬1回分の価格が「2億3000万円」。米の遺伝子治療薬認可に衝撃

まひろちゃんぶー
米食品医薬品局(FDA)は24日に1回分の価格が「2億3000万円」の治療薬を認可したと発表しました。

■先日、日本で1回3349万円…「超高額薬キムリア」が保険適応となり話題になった

中央社会保険医療協議会(中医協、厚生労働相の諮問機関)は15日の総会で、スイス製薬大手・ノバルティス(NOVN.S)が開発したがん治療薬「キムリア」の保険適用を了承した
がん治療薬「キムリア」、保険適用へ 薬価3349万円 – ロイター

1回の投与で3349万3407円に決まった。厚生労働省が5月15日に開催した中央社会保険医療協議会で、原価計算方式に基づいて算出した案が了承
遺伝子治療薬「キムリア」の薬価、3000万円超でも保険財政は破綻しない(日経ビジネス) – Yahoo!ニュース

治療薬「キムリア」は一部の白血病やリンパ腫などに効果がある。がん患者の免疫細胞を取り出し遺伝子操作によりがんを攻撃する力を高めて体内に戻す
東京新聞:高額の治療薬 誰でも使える態勢に:社説・コラム(TOKYO Web)

■これにより、薬価のあり方が注目された

2万人余りとされる対象患者に光明が差す一方、保険財政の圧迫が懸念される。
超高額薬と保険 どう在るべき | 2019/5/22(水) 7:56 – Yahoo!ニュース

iPS細胞を利用した再生医療など先進的な分野で実用化が進めば、今後も超高額薬は次々登場すると予想されている。
社説:超高額薬 保険の在り方に議論を : 京都新聞

1人あたりの医療費の推移を見ていくと、30年前の1989年度には約16万円だったのが、2017年度には約33万円と2倍以上になっています。
保険医療破綻の懸念も…1回5000万円!? 超高額な白血病治療薬「キムリア」承認 – FNN.jpプライムオンライン

■そんな中、アメリカが信じられない額の薬が承認された

米食品医薬品局(FDA)は24日、全身の筋力が低下する難病の脊髄性筋萎縮(いしゅく)症(SMA)について、スイス製薬大手ノバルティスの新たな遺伝子治療薬を認可したと発表
「世界で最も高価な薬」認可…2億3000万円|au Webポータル国内ニュース

ロイター通信によると、1回分の価格は212万5000ドル(約2億3000万円)で、「世界で最も高価な薬」としている。
「世界で最も高価な薬」認可…2億3000万円(読売新聞) 【ワシントン=船越翔】米食品医薬品局(…|dメニューニュース(NTTドコモ)

この薬は日本でも、厚生労働省が画期的な新薬を短期間で承認する制度の対象にして優先審査中
2億円超の遺伝子治療薬を米承認 「世界最高額」日本も優先審査中|全国・海外のニュース|徳島新聞

■日本でも認可されるかも

今回の新薬は1回の投与で効果が長期間続くとされる。ノバルティスは日本での認可も目指している。
「世界で最も高価な薬」認可…2億3000万円|au Webポータル国内ニュース

■対象となる「SMA」という病気はどのようなものなのか?

SMAは体がまひし、呼吸困難などに陥る病気で、主に小児期に表れる。筋肉を動かす神経細胞に関わる遺伝子の異常が原因
「世界で最も高価な薬」認可…2億3000万円|au Webポータル国内ニュース

脊髄の運動神経細胞(脊髄前角細胞)の病変によって起こる神経原性の筋萎縮症で、筋萎縮性側索硬化症(ALS)と同じ運動ニューロン病の範疇に入る病気
難病情報センター | 脊髄性筋萎縮症(指定難病3)

子どもが年齢相応の標準的な運動発達レベル(自力での頭の姿勢を支える、寝返り、上体起こしなど)に達していないことに、親が気づく場合があります
SMAの症状|SMAについて|TOGETHER IN SMA – 脊髄性筋萎縮症(SMA)とともに

母親の1/3は胎動が弱かったといいますので、胎内での発症が推定されます。生下時、あるいは乳児期早期から筋力低下、筋緊張低下が著明
脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy : SMA) | 一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会

■この高額な薬の承認はネットでも話題に

MA@RCSTEOXOF8

薬の値段。命の値段ではなくて。 難病薬 1回2億3000万 2億4000万だったら郷ひろみ だったのに! ノバルティスは日本での認可も目指している。 pic.twitter.com/ssM1A5eafi

Monetto*@mowm0_0

2億3000万の薬ってすげぇ。募金しても集まらなさそう。

tsukushitarou@tsukushitarou

アメリカは保険無いから実費で2億だすんですよね。命の値段を考えさせられます。にしてもかなりイカツイ名前の薬です。

2億円超の遺伝子治療薬を米承認 「世界最高額」日本も優先審査中 | 共同通信 this.kiji.is/50480781986807…

スパコン@supaconnnn

一撃2億超え。良い薬だけどね。 twitter.com/ipi_editors/st…

■薬は価格はどのようにして決められるのか?

新薬の薬価設定には、「類似薬効比較方式」と「原価計算方式」の2つの方式があります。
https://www.nli-research.co.jp/report/detail/id=58352?site=nli

新しく開発され、発売することになった医療用医薬品の価格は、多くの場合、すでに使用されている効き目の似た医療用医薬品の価格と比較して決められます
Q41 医療用医薬品の価格について、教えてください。 | くすりについて | 日本製薬工業協会

比較する薬がない場合で、材料費や製造経費などから計算する「原価計算方式」です。後者の方 式で薬価が決められた代表が、肺がん治療薬のイレッサ
くすりの話 88 薬の値段は高すぎる? – 全日本民医連

■一度決められた薬価でも、見直しにより変わることがある

診察料や技術料などと同じく、国(厚生労働省)が決め、2年に1度の診療報酬改定の際に見直します(薬価改定)
くすりの話 123 薬の値段(薬価)について – 全日本民医連

我が国や、英国などは医療費をできるだけ抑えるようと国が薬価決定に強く介入する。
自由競争で薬価は下がる?(西川伸一) – 個人 – Yahoo!ニュース

なので同じ薬でも日本はアメリカよりも安価になる傾向があります。

価格が下がることは、それを使用する人にとってはうれしいことです。しかし、医療用医薬品の価格が下がり続けると、製薬企業の研究のための原資が減り、新薬を創出する力が損(そこ)なわれます。
Q41 医療用医薬品の価格について、教えてください。 | くすりについて | 日本製薬工業協会

https://matome.naver.jp/odai/2155877894509498301
2019年05月25日